AstraZeneca Lancar Rawatan Revolusi Soliris untuk Penyakit Jarang Jumpa di Malaysia
PETALING JAYA, 17 Mac 2026 — AstraZeneca, syarikat biofarmaseutikal global berasaskan sains, telah melancarkan rawatan Soliris® di Malaysia sebagai sebahagian daripada komitmen berterusan mereka untuk menyokong pesakit yang hidup dengan penyakit jarang jumpa di seluruh dunia.
Kemajuan Signifikan dalam Rawatan Penyakit Jarang
Soliris® menandakan kemajuan rawatan yang signifikan, yang telah menyumbang kepada peningkatan hasil klinikal dalam merawat penyakit autoimun neurologi jarang seperti generalised myasthenia gravis (gMG) dan neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) serta gangguan darah teruk seperti atypical haemolytic uraemic syndrome (aHUS) dan paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH).
Svetlana Yanchuk, Presiden Negara AstraZeneca Malaysia, berkata, "Dengan Soliris®, kami dapat memajukan usaha kami di Malaysia untuk mengubah kehidupan individu yang hidup dengan penyakit jarang jumpa serta keluarga mereka di negara ini dan membantu mereka menjalani kehidupan yang bermakna sepenuhnya."
Cabaran Diagnosis dan Rawatan Penyakit Jarang
Penyakit jarang jumpa sering sukar dikenali dan didiagnosis. Memandangkan keadaan ini tidak biasa dan simptomnya mungkin kelihatan serupa dengan penyakit yang lebih biasa, ramai pesakit menghabiskan tahun-tahun mencari jawapan. Tidak luar biasa bagi individu untuk berjumpa dengan pelbagai doktor, menjalani ujian berulang, atau menerima diagnosis yang salah sebelum keadaan mereka dikenal pasti dengan betul.
Menurut laporan dalam The Lancet Global Health, secara definisi, penyakit jarang jumpa menjejaskan sebilangan kecil individu. Namun, dengan lebih daripada 7000 jenis penyakit jarang jumpa yang wujud, beban di seluruh dunia tidaklah kecil.
Setakat ini, kira-kira 300 juta orang hidup dengan penyakit jarang jumpa. Individu sedemikian sering menjadi kumpulan yang terabai dan terpinggir, terutamanya mereka yang berada di negara berpendapatan rendah dan sederhana. Sekitar 80 peratus penyakit jarang jumpa mempunyai sebab genetik, hampir 70 peratus daripadanya muncul pada zaman kanak-kanak; kira-kira 95 peratus kekurangan rawatan yang diluluskan. Purata masa untuk diagnosis yang tepat ialah 4.8 tahun dan kira-kira 30 peratus kanak-kanak dengan penyakit jarang jumpa meninggal dunia sebelum usia 5 tahun.
Keadaan di Malaysia
Di Malaysia, penyakit jarang jumpa adalah keadaan jarang yang mengancam nyawa dan/atau melemahkan secara kronik. Setakat 2020, Malaysia merekodkan sejumlah 491 penyakit jarang jumpa namun, mereka sering kurang didiagnosis. Majoriti pesakit mengalami diagnosis yang tertangguh dan tidak tepat pada pembentangan awal, dan pengurusan mereka sering rumit oleh kekurangan akses kepada rawatan dan maklumat tentang penyakit tersebut.
Menurut Dr Chew Lee Ping, Pakar Hematologi Perunding, Hospital Umum Sarawak, "aHUS adalah penyakit jarang jumpa disebabkan oleh disregulasi imun darah yang boleh menyebabkan kerosakan pada buah pinggang manakala PNH adalah gangguan darah jarang, kronik, progresif dan berpotensi mengancam nyawa yang menyebabkan sel darah merah pecah sebelum masanya, mengakibatkan pembekuan darah."
Dr Fu Liong Hiew, Pakar Neurologi Perunding, Sunway Medical Centre berkata "gMG adalah penyakit neuromuskular autoimun kronik yang bermula dengan kelemahan otot di sekitar bola mata dan kelopak mata dan membawa kepada kelemahan pada otot kepala, leher, anggota badan dan pernafasan manakala NMOSD adalah gangguan jarang yang melemahkan yang menjejaskan sistem saraf pusat, terutamanya saraf optik dan saraf tunjang. Ini akhirnya boleh menyebabkan kehilangan penglihatan, kelumpuhan, dan komplikasi neurologi lain."
Mekanisme Tindakan Soliris®
Sebagai ubat kelas pertama, Soliris®, yang merupakan perencat pelengkap C5, mengikat dan menyekat protein C5 dalam laluan pelengkap terminal, yang merupakan bahagian utama pertahanan badan terhadap jangkitan.
Oleh itu, mod tindakan untuk menyekat protein C5 adalah penting untuk membantu mengawal tindak balas imun yang berlebihan dan untuk mengurangkan simptom yang ditunjukkan dalam penyakit yang dimediasi pelengkap. Pelbagai ujian klinikal mengenai Soliris® telah menunjukkan keselamatan dan keberkesanan rawatan ini untuk aHUS, PNH, gMG dan NMOSD.
Soliris® telah ditunjukkan dalam kajian antarabangsa utama untuk mengurangkan dengan ketara pemusnahan sel darah merah dalam paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH), gangguan darah jarang di mana sistem imun badan secara salah menyerang sel darah merahnya sendiri. Satu kajian 52 minggu menunjukkan penurunan 87 peratus dalam hemolisis dalam kumpulan yang dirawat dengan Soliris®. Kawalan hemolisis yang pantas dan berterusan ini membantu ramai pesakit mengekalkan tahap hemoglobin yang stabil dan sangat mengurangkan keperluan mereka untuk pemindahan darah, termasuk percubaan di mana hampir separuh pesakit yang dirawat mencapai kestabilan hemoglobin tanpa sebarang pemindahan, berbanding tiada pada plasebo. Pesakit juga berasa lebih baik dengan ketara, melaporkan kurang keletihan dan peningkatan kualiti hidup keseluruhan sepanjang tempoh rawatan.
Keputusan Kajian untuk Pelbagai Keadaan
Atypical haemolytic uremic syndrome (aHUS) adalah keadaan jarang dan serius di mana sistem imun badan menjadi terlalu aktif dan merosakkan saluran darah, terutamanya di buah pinggang. Ini boleh membawa kepada tahap sel darah merah yang rendah, kiraan platelet rendah dan kegagalan buah pinggang. Berdasarkan percubaan yang melibatkan pesakit aHUS yang dirawat dengan Soliris®, sehingga 90 peratus pesakit mencatatkan normalisasi hematologi.
Generalised myasthenia gravis (gMG) adalah keadaan autoimun kronik di mana sistem imun badan mengganggu isyarat antara saraf dan otot. Ini menyebabkan kelemahan otot dan keletihan, menjadikan aktiviti harian seperti berjalan, mengangkat objek, bercakap atau bernafas lebih sukar. Dalam percubaan yang melibatkan pesakit gMG yang tahan rawatan, dalam mengkaji jumlah skala MG-Specific Activities of Daily Living (MG-ADL), pesakit yang dirawat dengan Soliris® mencapai jumlah skala yang lebih rendah iaitu -4.2 berbanding dengan -2.3 pada pesakit yang menerima plasebo, di mana skor yang lebih rendah menunjukkan hasil klinikal yang lebih baik.
Penggunaan Soliris® telah menunjukkan pengurangan yang signifikan dalam risiko kambuhan teruk pada orang dengan Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD), penyakit autoimun jarang yang menjejaskan otak dan saraf tunjang. Satu percubaan klinikal dan fasa susulannya mendapati bahawa pesakit yang dirawat dengan Soliris® mempunyai serangan yang jauh lebih sedikit dari masa ke masa dengan 97.9 peratus pesakit yang dirawat dengan Soliris® kekal bebas kambuh seawal 48 minggu, berbanding hanya 63.2 peratus untuk mereka yang menerima plasebo. Pada 144 minggu, 96.4 peratus pesakit yang dirawat dengan Soliris® kekal bebas kambuh, berbeza dengan hanya 45.4 peratus pesakit yang menerima plasebo. Ini membantu melindungi mereka daripada kecacatan tiba-tiba, kehilangan penglihatan atau kelumpuhan, yang semuanya adalah manifestasi penyakit itu sendiri dan tidak boleh dipulihkan.
Langkah ke Hadapan dan Kesedaran
Dengan itu, masih banyak yang perlu dilakukan dalam landskap penyakit jarang jumpa di sini di Malaysia. Adalah penting untuk mengenali bahawa selain daripada kesan fizikal, sesetengah individu yang hidup dengan penyakit jarang jumpa, keluarga dan penjaga mereka mungkin mengalami diskriminasi dan akibat psikososial, seperti pengasingan, stigmatisasi dan peluang terhad untuk penyertaan sosial, yang sering dipergiatkan oleh kekurangan kesedaran dan pengetahuan awam serta ketiadaan, skop terhad atau pelaksanaan yang lemah dasar dan sokongan sosial.
Ke hadapan, keperluan untuk program kesedaran dan pendidikan yang lebih besar mengenai penyakit jarang jumpa kepada pesakit, profesional kesihatan dan orang awam adalah penting untuk membolehkan akses yang saksama kepada rawatan untuk pesakit penyakit jarang jumpa, selaras dengan Matlamat Pembangunan Mampan Pertubuhan Bangsa-Bangsa Bersatu, salah satunya adalah memastikan kehidupan yang sihat dan menggalakkan kesejahteraan untuk semua pada semua peringkat umur, tidak meninggalkan sesiapa pun di belakang.
